En 2008 el empresario Robert Duggan se hizo cargo de Pharmacyclics, una empresa biotecnológica estadounidense que parecía estar en las últimas tras el fracaso de un ensayo clínico de un fármaco para tumores cerebrales. Bajo la dirección de Duggan, la empresa creó el ibrutinib, un fármaco transformador contra la leucemia, con el que Duggan ganó miles de millones. Sin embargo, la historia que el periodista económico Nathan Vardi cuenta en su libro For Blood and Money no es un cuento de hadas, escribe la crítica y periodista de Nature Heidi Ledford. El libro es una atractiva prueba de realidad para los investigadores académicos, que muestra cómo la ciencia a menudo queda relegada a un segundo plano por el dinero y el azar.
Por sangre y dinero: Multimillonarios, biotecnología y la búsqueda de un fármaco superventas). Nathan Vardi. W. W. Norton (2023)
Un curso intensivo sobre el éxito y el fracaso de la biotecnología
El insólito descubrimiento de un fármaco contra la leucemia que puede cambiar vidas descubre la cruda realidad de los beneficios y las pérdidas.
Incluso en las manos más experimentadas, la inmensa mayoría de los candidatos a ser un nuevo fármaco fracasan. Así que no parece una receta para el éxito que un emprendedor en serie, cuyos negocios anteriores incluyen inversiones en kits de bordado y panaderías, se haga cargo de una empresa de biotecnología en dificultades.
De forma inesperada, así fue. Aunque Robert Duggan no logró su objetivo inicial de desarrollar un tratamiento para el cáncer cerebral, la enfermedad que se cobró la vida de su hijo, su empresa pasó a producir un prometedor medicamento contra la leucemia llamado ibrutinib, y Duggan se hizo multimillonario.
Sin embargo, a pesar del feliz desenlace financiero, la historia que el veterano periodista de negocios Nathan Vardi cuenta en Por sangre y dinero no es un cuento de hadas. El libro es un interesante tutorial sobre las duras realidades del desarrollo de fármacos, que incluye un análisis exhaustivo del enorme papel que desempeñan el azar y el dinero, y de cómo la ciencia a menudo queda relegada a un segundo plano frente a las finanzas.
Duggan se hizo cargo de Pharmacyclics en 2008, cuando la empresa, con sede en Sunnyvale (California), parecía estar en las últimas. Acababa de superar una serie de contundentes resultados en ensayos clínicos que supusieron el fin de su tratamiento más prometedor, un fármaco destinado a reducir los tumores cerebrales que no sólo no lo consiguió, sino que en ocasiones puso de color verde la piel de los participantes en los ensayos.
Potencial de éxito
Años antes, Pharmacyclics había comprado a precio de ganga algunos activos de otra empresa, entre estos un compuesto que se une a e inhibe una proteína llamada tirosina quinasa de Bruton. En un principio, el compuesto estaba destinado a ser una herramienta de investigación, no un medicamento. Sin embargo, tras el fracaso de los ensayos sobre el cáncer cerebral, Pharmacyclics decidió poner en marcha el inhibidor. Pensó que, dado que la quinasa era importante para las células inmunitarias llamadas células B, bloquear la proteína podría ser una forma de combatir los cánceres causados por la proliferación descontrolada de células B, como algunas formas de linfoma y leucemia.
El personal de Pharmacyclics trabajaba sin descanso para probar el compuesto en medio de un torbellino de políticas empresariales y presiones de los primeros inversores. Se corrió la voz sobre el excéntrico estilo de liderazgo de Duggan, muy influido por su fe en la Cienciología, su personalidad intransigente y su experiencia en sectores orientados al consumidor con menos regulación que las empresas biotecnológicas como Pharmacyclics. «Los que habían oído hablar de él, a través de la circulación de rumores biotecnológicos de Silicon Valley, sabían que era un lugar raro», escribe Vardi.
Un trago amargo
Aun así, gran parte de la historia de Pharmacyclics es una historia con mensaje frecuente en la biotecnología. Los científicos académicos interesados en el desarrollo de fármacos se beneficiarán de este baño de realidad. La ciencia fue sólo uno de los muchos factores que determinaron el destino del ibrutinib, entre ellos el dinero, la competencia, la ley de propiedad intelectual, los requisitos reglamentarios y la economía de la atención sanitaria. A menudo, los investigadores no movían los hilos; de hecho, pocos estaban aún por allí para recoger los frutos cuando llegó el dinero. Los que movían los hilos eran los inversores dispuestos a arriesgar su dinero y con escasa o nula formación científica.
Vardi dedica gran parte del libro a detallar cómo Wayne Rothbaum, un hábil operador de bolsa e inversor inicial en Pharmacyclics, influyó en la dirección de la empresa, incluidas sus decisiones científicas clave. Las tensiones aumentaron y Duggan despide a algunos ejecutivos clave que habían trabajado sin descanso en el fármaco y los hace salir bajo escolta del edificio. Unas semanas más tarde, cuenta Vardi, una de ellas toma prestadas las credenciales de una amiga para colarse en una presentación de Pharmacyclics en un importante congreso de oncología. Se sienta entre el público y llora al enterarse de que el ensayo clínico que había ayudado a diseñar fue un éxito.
Y lo fue: el ibrutinib frenó el crecimiento del cáncer en dos tercios de los pacientes con leucemia linfocítica crónica, el tipo de cáncer más frecuente en adultos, y lo hizo con menos efectos secundarios tóxicos que la quimioterapia estándar. Vardi describe el caso de un participante que se despertó una mañana y descubrió que los ganglios linfáticos inflamados por el cáncer se habían reducido y que el dolor constante que le causaban había desaparecido. Lo primero que pensó fue que había muerto. Otro participante viajó con todo su suministro de ibrutinib en los bolsillos, preocupado por si una emergencia pudiera separarlo de sus bolsas.
En última instancia, Pharmacyclics alcanzó el clímax que espera a muchas empresas biotecnológicas de éxito: ser adquirida por una empresa farmacéutica más grande que dispone del efectivo y la infraestructura necesarios para producir en masa y vender un medicamento cumpliendo al mismo tiempo los requisitos normativos. En 2015, AbbVie, con sede en North Chicago (Illinois), adquirió Pharmacyclics por 21.000 millones de dólares. El duro trabajo de solo unos pocos empleados escogidos de la empresa fue recompensado con millones de dólares; los inversores que asumieron un riesgo financiero para financiar la operación obtuvieron miles de millones. Algunos de los científicos y ejecutivos de Pharmacyclics estaban amargados por la magnitud de esta diferencia, y Vardi destaca a las personas que quedaron completamente al margen, incluidos los investigadores académicos que dirigieron los ensayos clínicos y los científicos que diseñaron por primera vez el ibrutinib.
Pero los lectores ajenos a la burbuja biotecnológica podrían reservar su ira para otro aspecto de la historia. Cuando el ibrutinib salió al mercado en 2013, un tratamiento costaba 131.000 dólares al año en Estados Unidos. Algunas personas necesitaran tomar el fármaco durante años. Puede que el ibrutinib sea menos tóxico físicamente que otros tratamientos contra el cáncer, pero es tóxico económicamente para muchas de las personas que lo necesitan.
For Blood and Money hace un excelente trabajo al poner de relieve las complejidades y los gastos, tanto financieros como personales, del desarrollo de fármacos. Pero, teniendo en cuenta que más del 40% de las personas con cáncer en Estados Unidos han quemado los ahorros de toda su vida en los dos años siguientes al diagnóstico, los gigantescos pagos son, en última instancia, quizá las píldoras más amargas de tragar.
Heidi Ledford es reportera senior de Nature en Londres
.https://doi.org/10.1038/d41586-023-00221 y https://www.nature.com/articles/d41586-023-00221-y
Fuente: https://vientosur.info/la-dura-realidad-del-descubrimiento-de-farmacos/